羊城晚报讯记者张华报导：在缺少药品说明书适应症的情况下，医师也能够给稀有病患者用药。稀有病用药可及性低，是限制稀有病医治水平的首要的要素之一。本年2月29日是第十七个世界稀有病日，广东省药学会于近来重磅发布了《血液体系稀有病超药品说明书用药专家一致（2024版）》（以下简称《一致》），为稀有病提高了取得医治的可能性。

  现在全国有约2000万名稀有病患者，而广东约有150万名。据记者了解，《一致》由广东省药学会稀有病专家委员会安排编写，从12种血液体系稀有病共43种医治药物遴选出65条用药计划凝聚而成。

  南边医科大学南边医院药学部主任李亦蕾介绍，因为药品说明书录入的用药信息滞后于临床实践，特别是稀有病医治，缺少在说明书适应症下有用可行的医治手法。

  “《一致》当令发布，为血液体系稀有病患者大幅度的提升了取得医治的可能性和取得药品的可及性。”南边医院血液科教授孙竞举例说明，“在血友病患者的代替医治中，人凝血因子Ⅷ在FⅧ（凝血因子Ⅷ）按捺物免疫耐受医治是具有循证医学依据的有用医治计划，在缺少说明书适应症时，为稀有病患者供给了一种挑选，乃至到达从无药到有药、从不行治到可治的跨过。”